当罕见病患者失去唯一的药（当罕见病患者失去唯一的药物 央视）

本文目录一览：

• 1、生活中,罕见病用药困局应该怎样破除?
• 2、罕见癫痫患儿“救命药”断药危机解除,氯巴占为何会与毒品犯罪扯上关系...
• 3、对罕见病患者来说,有药可用是一线希望,罕见病患者用药有多难?_百度...
• 4、罕见癫痫患儿面临断药,1000多家属联名求助,这种药有多难求?
• 5、对罕见病患者来说,为何有药可用成了奢侈?
• 6、1粒卖近300的罕见病药退出中国市场,背后的原因有哪些?

生活中,罕见病用药困局应该怎样破除?

尤其需要指出的是，目前在新冠肺炎疫情影响下，许多罕见病患者的门诊复诊、药物购买等出现了困难，这就需要公益机构和志愿者，通过联系药物供给方、协调药物配送等方式，力求保障疫情期间罕见病患者的求医、用药。

氯巴辛可以治疗一种罕见的疾病：癫痫儿童顽固性癫痫，其他抗癫痫药物无法治疗。由于病因更为复杂，药物很少，因此很难治愈这种疾病。由于感染率低，约为1/100到2/10万。很少有国家可以生产氯喹。许多患者家庭出国购买。

该援助项目下，患者需要在先期2个月内注射诺西那生钠注射液4次负荷剂量，采用买1针赠3针的形式；之后每4个月要注射1次，采用买1针赠1针的形式。

中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员在接受本报记者采访时表示，在目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但是这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。

罕见癫痫患儿“救命药”断药危机解除,氯巴占为何会与毒品犯罪扯上关系...

1、很多人觉得氯巴占在治疗罕见病方面效果不佳，有报道称，在治疗癫痫的12个月里，服用氯巴占治疗癫痫发作的病人，癫痫发作次数减少50%以上，而不服用氯巴占治疗癫痫发作次数减少50%以上。

2、其实这是一种纳入医保的药物，而且能够治疗大部分的疾病，不会让你很快就会死的。

3、母亲为救儿子代购管制药被认定贩毒近日，媒体报道，因为替癫痫病友群群主收寄一个氯巴占包裹，一名35岁的李女士卷入毒品案。据报道称，李女士的儿子患有一种叫婴儿癫痫伴游走性局灶性发作的罕见病，属于药物难治性癫痫。

对罕见病患者来说,有药可用是一线希望,罕见病患者用药有多难?_百度...

我国保障罕见病患者用药的主要途径有基本医疗保险、重疾医疗保险、慈善救助等。由于种种原因，罕见病患者的用药保障并不完善。有的患者因病致贫，因病返贫，有的患者因药费负担过重，长期得不到有效治疗。

治疗这个病的药品比较特殊，治疗罕见病SMA(脊髓性肌萎缩)的特效药，名字叫诺西那生钠注射液。这个病属于极少数的，中国14亿人，登记在册的病例似乎只有2万个，本身因为属于罕见病领域。

我国对于罕见病患者也是极为重视，在今年3月1日起，我国将执行2020年国家医保目录，该目录新增119药品将其纳入医保报销范围，其中也包含了7种治疗治疗罕见病的药物，这新增的7种罕见病药物对患者及患者的家庭带来了福音。

所以，罕见病患者用药面临的困难，首先得问有没有药，其次才能谈是否买得起。一：药企有热心，没动力与其他疾病的治疗药物相比，罕见病药物的研发更显得艰辛，患者少，要确定药品的安全有效难度更高。

许多罕见的疾病是无法用药物治疗的。有些有药的病是治不好的。例如，这种糖原累积病2型是目前可以治疗的几种药物。如果孩子体重10公斤，一个月大概要5万元。

我认为，在现实生活中，患上罕见病后，用药难、用药贵是摆在罕见病患者及家属面前的最大难题。

罕见癫痫患儿面临断药,1000多家属联名求助,这种药有多难求?

罕见癫痫患儿面临断药，1000多家属联名求助，这种药属于国家二类精神管制药品，国内还没有上市。家属想要获得氯巴占，只能靠海外走私，而且还是犯法的，一旦被抓住就会以走私管制药品论刑。

千余位罕见病患儿家属联名求助，他们所求之事是希望可以在正规渠道，购买癫痫病患儿必须要服用的氯巴占，用来缓解患儿的病情，让他们的生命得以延续。

这些疾病都属于罕见疾病，面临缺药的风险，他们组织了上千名家长进行实名签字，希望通过这种方式全社会发出求助。据统计，有一千多名的患儿需要服用氯巴占药物，但是令人惋惜的是其中大部分患儿已经面临断药风险。

这种药物将更适合患有癫痫的儿童，不需要太难，别担心，有各种风险。挽救生命的药物对患者有益。对 于那些患有这些疾病的患者来说，如果有挽救生命的药物，那么这些疾病就有可能得到治疗。

对罕见病患者来说,为何有药可用成了奢侈?

对于罕见病的患者来说，得上这个病之后，面临最大的问题，不是药物的价格问题，而是没有药的问题，很多情况下就是你有钱，但是没有药，这方面的药只有很少的几个厂家还在生产，导致它的价格非常之贵。

我国保障罕见病患者用药的主要途径有基本医疗保险、重疾医疗保险、慈善救助等。由于种种原因，罕见病患者的用药保障并不完善。有的患者因病致贫，因病返贫，有的患者因药费负担过重，长期得不到有效治疗。

沉重的经济负担虚高的药价对于普通家庭来说就是沉重的经济负担，虽然我国已经基本上实现了全面小康社会，但昂贵的医疗费用，仍然是很多家庭承担不起的，尤其是那些罕见病的治疗费用，会出奇的高。

1粒卖近300的罕见病药退出中国市场,背后的原因有哪些?

在中国大陆市场尚无仿制药上市的情况，该药一旦退出，意味着这些患者将无药可用。这种罕见病是人体内的苯丙氨酸代谢异常导致，在代谢过程之中酶产生了缺失或者是完全没有，导致体内血液的苯丙氨酸浓度较高。

因为一粒药只要不是特别需要的药，比如说一些遗传基因病的特需药，卖价格昂贵，是没有市场的而且价格近300块才一粒药，有需求的买的人少，市场不好打开，所以会退出中国市场。

其次，第二方面原因。是我国在很久一段时间以来，前期科技不发达，技术不高，生物化学也没有那么先进。所以这一长久的科学技术短缺，导致了我国没有能力生产一些罕见药物。

如果没有政府埋单，大部分罕见病药品的中国市场都是亏本经营。一些特药甚至打算就此退出中国。南方周末记者得到的消息是，多发性硬化病的特效药倍泰龙（重组人干扰素beta-1b）打算在2015年退出中国市场。

因为罕见，所以我国国内的生产厂商对于这种病的治疗方案以及所需的药品都不会去配备充足，这也就导致价格非常之昂贵。